Một bé trai năm tháng tuổi ở Anh bị teo cơ tủy sống đã trở thành bệnh nhân đầu tiên được điều trị bằng một loại thuốc có thể kéo dài sự sống. Arthur Morgan được chẩn đoán mắc bệnh này hồi đầu tháng và được điều trị gen một lần tại Bệnh viện Nhi đồng Evelina London vào ngày 25 tháng 5.

Bệnh teo cơ tủy sống viết tắt là SMA, nguyên nhân làm chết trẻ em hàng đầu thế giới. Cậu bé có thể ngồi, bò và đi lại sau khi được điều trị bằng liệu pháp gen Zolgensma của Hoa Kỳ, loại thuốc đắt nhất thế giới hiện nay, gần 1.80 triệu bảng Anh. Bé Arthur sinh non sáu tuần lễ hồi tháng 12, đã được truyền liệu pháp gen vào tuần trước sau khi được chẩn đoán mắc bệnh SMA.

Trẻ sơ sinh mắc bệnh SMA bị yếu cơ dần dần, mất khả năng vận động, khó thở và chỉ có thể sống được hai năm sau khi chào đời. Các cuộc nghiên cứu khám phá ra rằng chỉ một lần điều trị với Zolgensma thì trẻ sơ sinh mắc bệnh SMA có thể ngồi, bò, đi lại, và không cần phải thở máy.

Bộ trưởng Y tế Anh Matt Hancock đã lên tiếng ca ngợi sự kiện trên. (LSTV)